Cov tshuaj kim tshaj plaws

2024 Tus sau: Seth Attwood | [email protected]. Kawg hloov kho: 2023-12-16 16:06

Qee lub tuam txhab tshuaj muaj cov nyiaj tau los ntawm ntau lab. Thiab qee zaum, kom tau txais txiaj ntsig zoo li no, cov tuam txhab tsuas yog yuav tsum muaj ntau yam tshuaj hauv lawv cov khoom.

Cov npe ntawm cov tshuaj kim kim yog dav. Raws li txoj cai, cov tshuaj rau cov kab mob tsis tshua muaj thiab feem ntau kho tsis tau raug nqi ntau dua li ib txhiab daus las lossis euros. Cov kws tshaj lij feem ntau sib cav tias cov tshuaj no raug nqi ntau dhau rau ntau yam laj thawj, suav nrog qhov tsis muaj kev sib tw.

Tus nqi ntawm cov tshuaj biotech rau cov kab mob tsawg tseem nce ntxiv, ya mus rau hauv lub stratosphere. Tsis muaj ib tus nqi rau cov tshuaj kim tshaj plaws hauv ntiaj teb, thiab tsis muaj leej twg ua cov npe ntawm lawv.

Cov tshuaj kim tshaj plaws hauv ntiaj teb - 850 txhiab las rau ib koob!

Nco ntsoov lub npe no: Luxturna. Txij no mus, nws yog cov khoom kho mob kim tshaj plaws puas tau mus rau hauv lub tsev muag tshuaj.

Tsis yog, qhov no tsis yog kev kho rau kev ntshaw. Qhov tseeb, raws li Skolkovo xav hais tias, nws yog "cov tshuaj tshiab." Yog li tshiab uas Spark Therapeutics, uas tsim Luxturna, yog Ameslikas yuav muag nws rau $ 1 lab ib koob.

Luxturna yog tsim los kho tus neeg mob los ntawm tus kab mob phem heev - qhov muag tsis pom kev. Cov tshuaj kho qhov muag tsis pom kev nrog txoj kev kho noob (ib qho kev coj ua ultramodern thiab zoo tiag tiag hauv cov tshuaj niaj hnub, raws li kev hloov pauv hauv cov cuab yeej caj ces ntawm tus neeg mob lub hlwb somatic).

Tom qab cov tuam txhab tuav pov hwm tau hais tias ib lab yog ntau dhau, lub nra hnyav rau cov peev nyiaj, tus nqi raug txo los ntawm 15 feem pua. Tab sis txawm hais tias tawm Luxturna nyob rau hauv qeb ntawm cov tshuaj kim tshaj plaws.

Kev ntsuam xyuas tau ua pov thawj tias Luxturna tau kho qhov muag pom tseeb rau cov neeg uas muaj qhov tsis tshua muaj qhov muag tsis pom kev. Nws kwv yees tias kwv yees li ob txhiab tus neeg raug yuam kom nyob hauv Tebchaws Meskas nrog qhov kev kuaj mob no.

Cov khoom no ua haujlwm li cas? Hmoov zoo, tsis muaj tus kheej-hypnosis - lawv hais tias, txij li thaum kuv them 850 mowers, kuv tsuas yog yuav tsum rov qab los. Tom qab ib qho kev txhaj tshuaj ntawm cov tshuaj, nws ua zoo li tus kab mob ntawm lub retina thiab hloov cov noob tsis zoo, tom qab ntawd cov txheej txheem ntawm kev kho qhov muag pib. Ob qhov kev txhaj tshuaj yuav tsum tau (ib lub qhov muag), kev kho mob ntawm txhua lub qhov muag yuav raug nqi 425 txhiab, uas yuav ntxiv rau tib 850 txhiab.

Nyob rau tib lub sijhawm, raws li tau sau tseg los ntawm cov kws tshaj lij uas thuam cov kws muag tshuaj greedy, tus nqi yog exorbitant, txawm tias los ntawm cov qauv ntawm kev kho noob caj noob ces tshiab. Piv txwv li, cov tshuaj gene kim tshaj plaws rau ntshav qog noj ntshav raug nqi 474 txhiab las. Tsis yog khoom plig, tab sis tseem muaj ntau yam coj tus yam ntxwv dua Luxturna.

Qhov phem tshaj plaws uas cov kws tshaj lij hais tias yog qhov kev hem thawj tiag tiag uas thaum cov tuam txhab tuav pov hwm pib them rau cov kev kho mob kim heev, cov tuam txhab tshuaj yuav dhau los ua neeg tsis txaus siab thiab pib tsav cov nqi ntau dua!

Zoo, tam sim no, cia peb mus dhau lwm cov tshuaj uas kim heev

Soliris yog ib yam tshuaj rau cov neeg mob uas raug kev txom nyem los ntawm lub cev tsis muaj zog, uas ib tug neeg cov qe ntshav pib tuag thaum lub sij hawm pw tsaug zog (vim dab tsi yog vim li cas nws tsis paub meej), uas ua rau kev puas tsuaj rau lub raum, lub ntsws, lub plawv, thiab lub hlwb. Yog tsis muaj kev kho mob tsim nyog, lub neej expectancy ntawm tus neeg mob yog tsis ntau tshaj 10 xyoo. Cov tshuaj tso cai rau koj ncua cov txheej txheem no. Xav txog tias tsuas muaj 20,000 tus neeg mob zoo li no thoob ntiaj teb, nws paub meej tias yog vim li cas cov tshuaj thiaj li kim - ib xyoos ntawm kev kho mob raug nqi $ 536,000, thiab cov nqi rau ib pob tshuaj pib ntawm 5,928 euros.

Naglazyme, uas yog siv los kho cov kab mob metabolic. Tus kab mob no sai sai muab ib tug neeg nyob rau hauv lub rooj zaum log. Nyob rau tib lub sijhawm, kev kho mob tso cai rau koj kom pom cov txiaj ntsig zoo thiab cov txiaj ntsig zoo yuav luag tam sim ntawd - tom qab pib ntawm chav kawm, cov neeg mob pib taug kev, lawv nco ntsoov lub cev muaj zog. Hauv ntiaj teb niaj hnub no, tsuas muaj 1100 kis ntawm qhov teeb meem no. Kev kho mob nrog xws li ib qho txuj ci tseem ceeb yuav raug nqi $ 485 txhiab toj ib xyoo (piv txwv li kwv yees li 3,800 euros ib pob).

2,000 tus neeg hauv ntiaj teb paub tias Hunter syndrome yog dab tsi, tsis yog los ntawm cov lus hais, vim lawv tus kheej mob. Tus kab mob no yog tus cwj pwm los ntawm kev loj hlob stunted, tshwm sim ua pa teeb meem, thickening ntawm tus nplaig, qhov ntswg thiab daim di ncauj. Nws ntseeg tau tias muaj ntau dua thaum muaj hnub nyoog ntxov - i.e. hauv cov menyuam yaus. Elaprase tso cai rau koj kom txo qis kev loj hlob ntawm tus kab mob, rov qab ua haujlwm tsis zoo ntawm tus neeg mus rau lub xeev ib txwm muaj. Hauv qhov no, nws yuav tsum tau noj 1 ntsiav tshuaj ib lub lis piam. Tus nqi ntawm ntim yog los ntawm 3750 euros.

Cinryze yog ib yam tshuaj rau kev tiv thaiv ntawm edema nyob rau hauv cov neeg mob uas hereditary angioedema. Tus kab mob no tshwm sim vim qhov tsis muaj peev xwm ntawm cov ntshav ntawm qee cov enzymes thiab cov kab mob metabolic. Txij li qhov tshwm sim no tsis tuaj yeem kwv yees, edema tuaj yeem tshwm sim txhua lub sijhawm. Yog li ntawd, cov neeg mob yuav tsum tau siv $ 350 txhiab rau kev kho mob ib xyoos, lossis los ntawm 1948 euros - rau txhua pob.

Myozyme, npaj rau cov neeg mob uas muaj tus kab mob Pompe. Cov tsos mob no tshwm sim los ntawm qhov tsis txaus ntawm alpha-glucosidase, uas ua rau cov leeg nqaij tawg, ua kom lub plawv loj thiab ua tsis taus pa. Feem ntau, tus kab mob no feem ntau kuaj tau thaum yau. Myozyme nres cov txheej txheem no thiab pab cov menyuam ua pa ntawm lawv tus kheej.

Tus nqi ntawm kev kho mob ib xyoos twg rau cov niam txiv yog $ 100,000. Yog tias muaj tus kab mob no tshwm sim hauv cov neeg laus, tom qab ntawd cov chav kawm yuav raug nqi ntau dua - $ 300,000 ib xyoos, tus nqi ntawm ib pob pib ntawm 1,000 euros.

Aldurazyme. Tus nqi txhua xyoo: $ 200,000 Chaw tsim tshuaj paus: Genzyme, BioMarin. Cov tshuaj no kho Hurler's Syndrome (MPS I), uas ua rau cov neeg mob tsis txhob coj ncaj ncees thiab lub cev thaum muaj hnub nyoog 4 xyoos. Rau pua tus neeg hauv ntiaj teb no raug kev txom nyem los ntawm nws.

Cerezim. Tus nqi txhua xyoo: $ 200,000 Chaw tsim tshuaj paus: Genzyme. Nyob rau hauv Gaucher kab mob, cov roj deposits accumulates nyob rau hauv tus po, siab, ntsws, pob txha pob txha, thiab tej zaum nyob rau hauv lub hlwb, ua rau lub cev tsis zoo, thiab extinction ntawm lub ntsws thiab ob lub raum. Cov tshuaj hloov cov enzyme uas cov neeg mob Gaucher tsis muaj. Thoob plaws ntiaj teb, muaj 5,200 tus neeg mob uas muaj tus kab mob no.

Fabrazyme. Tus nqi txhua xyoo: $ 200,000 Chaw tsim tshuaj paus: Genzyme. Tus kab mob Fabry ua rau kub hnyiab, liab doog, lub plawv loj, thiab teeb meem raum. Tus naj npawb ntawm cov neeg mob uas muaj tus kab mob no tshaj 2200 tus neeg thoob ntiaj teb. Lub xya kab ntawm cov tshuaj kim tshaj plaws hauv ntiaj teb 2015-2016.

Arcalyst. Tus nqi txhua xyoo: $ 250,000 Chaw tsim tshuaj paus: Regeneron. Cov tshuaj no kho cov mob Macle-Wales, uas cuam tshuam rau 2,000 tus neeg thoob ntiaj teb. Cov tsos mob no ua rau kub taub hau, ua pob ua pob, mob pob qij txha, thiab mob raum.

Cov kws tshaj lij feem ntau pom zoo xws li tus nqi siab ntawm cov tshuaj tseem ceeb los ntawm qhov tseeb tias lawv tau tsim los kov yeej cov kab mob uas tsis tshua muaj thiab loj heev. Yog lawm, rau lub caij nyoog ntawm ib feem, thiab qee zaum, ua tiav kev rov qab los, tib neeg tsis nco qab muab nyiaj. Thiab qhov xwm txheej tuaj yeem hloov pauv tsuas yog cov neeg sib tw tuaj rau hauv kev lag luam - ces tus nqi ntawm cov tshuaj yuav txo qis, cov kws tshaj lij hais.